Результати цієї роботи, опубліковані в Science Translational Medicine, знаходяться на завершальній фазі досліджень до клінічних випробувань на людях для тестування генотерапії SUMO-1. СУМО-1 - ген, який "відсутній у бою" у пацієнтів із серцевою недостатністю. Для авторів дослідження "генна терапія SUMO-1 може бути одним з перших методів лікування, що дійсно зменшує розмір збільшених сердець і значно покращує життєву функцію пошкодженого серця". Координатор дослідження Роджер Дж. Хаджар з нетерпінням чекає початку випробувань у пацієнтів з вираженою серцевою недостатністю.
Серцева недостатність залишається головною причиною госпіталізації у літніх людей. Він виникає, коли серце занадто слабке, щоб правильно перекачувати та циркулювати кров по всьому тілу.
Хаджар вже попросив дозволу американського агентства з наркотиків (FDA) на тестування нової генної терапії SUMO-1 у пацієнтів із серцевою недостатністю. Коли воно розпочнеться, клінічне випробування стане другим лікуванням генотерапії, розробленим для того, щоб змінити серцеву недостатність, розпочату Хаджаром та його командою. Перше випробування під назвою CUPIDO перебуває на завершальній фазі тестів на генну терапію SERCA2, результати 1 та 2 фази були позитивними.
У цьому тесті ген, відомий як SERCA2, вводять через інертний вірус, модифікований вірус без інфекційних частинок. SERCA2 - ген, який виробляє критичний фермент для належного викачування кальцію з клітин, а при серцевій недостатності є дисфункціональним, змушує серце працювати більше і в цьому процесі зростати більше, ніж нормальний Вірус, який переносить SERCA2, вводиться через коронарні артерії серця під час процедури катетеризації серця, і для відновлення вироблення корисного ферменту з генів SERCA2 потрібно лише одна доза генної терапії.
Але SERCA2 - не єдиний фермент, якому не вистачає дії при серцевій недостатності, оскільки дослідження, опубліковане в Nature в 2011 році в «Природа» Хаджаром та його командою, показало, що ген SUMO-1 також зменшується в дефектних людських серцях. SUMO-1 регулює активність SERCA2, що дозволяє припустити, що функцію SERCA2 можна покращити, не змінюючи її рівнів. Подальший аналіз мишачої моделі серцевої недостатності показав, що генна терапія SUMO-1 значно покращила роботу серця.
Таким чином, ці експерти перевіряли доставку генної терапії SUMO-1, самої генної терапії SERCA2 та комбінації SUMO-1 та SERCA2. У великих моделях тварин із серцевою недостатністю вони побачили, що прийом генної терапії високої дози СУМО-1, а також СУМО-1 та СЕРКА2 разом викликає сильні скорочення серця, покращує кровообіг та зменшує обсяги серце, порівняно з генною терапією SERCA2.
Джерело: www.DiarioSalud.net
.jpg)
