28 лютого 2017 року День рідкісних захворювань відбудеться у Польщі в сьомий раз. На сьогодні діагностовано понад 7000 рідкісних захворювань, якими страждають 2 мільйони поляків. Незважаючи на те, що пацієнти шукають доступу до відповідної медичної допомоги майже десять років, їхнє становище досі є одним із найскладніших в Європі.
День рідкісних хвороб - свято, яке відзначають у понад 100 країнах світу. Цьогорічні урочистості пройдуть під гаслом "Ми несемо надію". Як підкреслює організатор заходу, Національний форум з терапії рідкісних захворювань, це особливий момент року, коли пацієнти разом говорять про свою причину - і тут є про що поговорити.
Наразі виявлено 7000 рідкісних захворювань. Кожна 25-та дитина народжується з цим захворюванням. Деякі захворювання з’являються лише в підлітковому або зрілому віці.
- Перша проблема, з якою пацієнти стикаються на своєму шляху, це отримання належного діагнозу. У Польщі немає спеціалізованих центрів, де фахівці мали б досвід диференціальної діагностики рідкісних захворювань. Рідкісні захворювання часто є мультисимптомними захворюваннями, і тому пацієнти потребують всебічної допомоги фахівців, які здатні ефективно поєднувати симптоми та встановлювати діагноз, підкреслює Мірослав Зелінський.
Пацієнти закликають створити головний центр рідкісних хвороб у Польщі, завданням якого буде визначити довідкові центри для конкретних захворювань по всій країні. В даний час Міністерство працює над принципами сертифікації інших центрів відповідно до географічних та демографічних критеріїв. У зв’язку з різноманітністю та незначним поширенням деяких рідкісних захворювань експерти пропонують об’єднати зусилля з референтними центрами за межами нашої країни. Тоді пацієнти могли отримати необхідну допомогу в іншій європейській країні, яка вже розробила систему боротьби з даним захворюванням. Ефективна та правильна діагностика відкриває шлях до лікування та у багатьох випадках дає шанс зупинити розвиток захворювання та вести активне життя.
Варто знати- Ми вже 10 років боремось за рідкісні хвороби. Однак цей ювілей має трохи гіркий присмак.Пацієнти все ще мають проблеми з доступом до фахівців, вони роками шукають хвороби. Навіть якщо вони отримують діагноз, багато з них не мають шансів на лікування або змушені шукати його за межами нашої країни. Нам бракує реєстрів та спеціалізованих центрів, які могли б забезпечити комплексну допомогу хворим на рідкісні захворювання. На жаль, ми все ще є об’єктивом, який показує всі недоліки польської системи охорони здоров’я, ще раз ставлячи Польщу в хвіст Європи, - каже Мірослав Зелінський, президент Національного форуму з терапії рідкісних хвороб.
Реєстр рідкісних захворювань
Тема довідкових центрів нерозривно пов’язана з постулатом створення польського реєстру рідкісних хвороб, який відповідав би іншим реєстрам у світі. Реєстр створюватиме Міністерство охорони здоров'я, а дані збиратимуть довідкові центри. Документ, що розширюється, має стати базою знань, яка може використовуватися спеціалістами, лікарями первинної медичної допомоги, пацієнтами, а також органами, що фінансують лікування - наприклад, Національним фондом охорони здоров’я.
Лікування
Наркотики, присвячені рідкісним захворюванням, є переважно інноваційними методами лікування, які називаються сиротами. У Польщі пацієнти мають доступ до 18 відшкодованих методів лікування. В даний час в Європейському агентстві з лікарських засобів зареєстровано та зареєстровано 212 препаратів-сирот.
- Передовий технологічний процес та десятки клінічних випробувань, що супроводжують виробництво препаратів-сирот, означають, що терапія може бути дорогою. Однак ми повинні пам’ятати, що ми не повинні розглядати препарати-сироти з тими ж критеріями, що і оцінювати препарати, що застосовуються у разі поширених захворювань. Хоча їх початкова ціна може бути великою, слід пам’ятати, що вони призначені для значно меншої кількості населення. Часто одна рідкісна хвороба вражає лише декілька чи десяток пацієнтів у Польщі, - наголошує Мірослав Зелінський.
Економічна ефективність все ще залишається бар’єром у Польщі, що перешкоджає доступу до терапії для людей, які борються, наприклад, із хворобою Фабрі чи синдромом Дюшенна. Тому асоціації часто вимагають своїх прав у суді, борючись за єдине доступне лікування. Незважаючи на рішення адміністративних судів, вони все ще залишаються без лікування. Позитивним сигналом для пацієнтів можуть бути останні дії, вжиті стосовно Закону про відшкодування витрат, який був направлений на консультації з громадськістю. Ця поправка дозволяє фармацевтичним компаніям представити обґрунтування ціни препарату. Компаніям доведеться продемонструвати переваги для польської економіки, які можуть випливати із надання конкретного лікування. Як підкреслив Мірослав Зелінський, це крок, який може наблизити нас до індивідуалізованого та сприятливого підходу до наркотиків-сирот, виключаючи критерій ціни, який до цього часу був головною перешкодою у процесі відшкодування ліків. Однак слід пам'ятати, що багато компаній-виробників ліків є компаніями з капіталом та ресурсами, розташованими в інших європейських країнах.
Варто знатиНаціональний план з рідкісних хвороб
Під час минулорічного святкування Дня рідкісних хвороб була призначена Міністерська група з питань рідкісних хвороб, головним завданням якої було завершити роботу над Національним планом з рідкісних хвороб - документом, який Польща повинна розробити до кінця 2013 року відповідно до рекомендацій Європейської комісії. найближчим часом буде доопрацьована та надаватиме вказівки щодо регулювання системи охорони здоров’я та соціального обслуговування рідкісних захворювань.
- Ми щиро сподіваємось, що нагальні проблеми пацієнтів знайдуть своє рішення у формуванні Національного плану з рідкісних хвороб. Однак ми усвідомлюємо, що це лише дорожня карта, яка вимагає окремої стратегії впровадження, каже Мірослав Зелінський.
Надія на розвиток
У Європі реєструється дедалі більше технологічно розвинених методів лікування, також для рідкісних захворювань. - У плані «Європа 2020» Європейський Союз надає великого значення розробці клінічних випробувань. Цю тенденцію також заявляє Міністерство охорони здоров’я, яке, як частина великої поправки до Закону про відшкодування витрат, хоче заохотити польську фармацевтичну промисловість до досліджень щодо пошуку нових методів лікування сироти. Також говорять про проведення некомерційних клінічних випробувань у Польщі, - додає Мірослав Зелінський.
В даний час багато пацієнтів шукають доступу до клінічних випробувань та експериментальної терапії за межами Польщі.
День рідкісних хвороб
Цьогорічний День рідкісних захворювань стане можливістю для пацієнтів та організацій, які беруть участь, зустрітися з представниками Міністерства охорони здоров’я, яке взяло шефство над цією подією. Спільно вони обговорять найбільш нагальні потреби та найближчі плани.
Цьогорічний День рідкісних захворювань розпочав кампанія в соціальних мережах # NiesemyNadzieja, метою якої є привернення уваги до рідкісних захворювань та проблем польських пацієнтів. Першими в ньому взяли участь гравці "Легія Варшава" та "Рух Хожув", які провели матч із 22 раундів LOTTO Ekstraklasa, який був присвячений підвищенню обізнаності про рідкісні захворювання та підтримці пацієнтів. Кампанія триватиме до кінця лютого, і кожен бажаючий може взяти в ній участь.
Більше інформації про дію та рідкісні захворювання можна знайти на веб-сайтах:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
---zanik-funkcja-uszkodzenie.jpg)
